ଏକ ବିରଳ ବଂଶଗତ ରୋଗର ଉପଚାର ପାଇଁ ବିଶ୍ୱର ସବୁଠୁ ଦାମୀ ଔଷଧକୁ ବ୍ରିଟେନର ଜାତୀୟ ସ୍ବାସ୍ଥ୍ୟ ସେବା (ଏନ୍ଏଚ୍ଏସ୍) ମଞ୍ଜୁରୀ ଦେଇଛି। ନୋଭାର୍ଟିସ୍ ଜେନେ ଥେରାପିଜ୍ ପକ୍ଷରୁ ପ୍ରସ୍ତୁତ କରାଯାଇଥିବା ‘ଜୋଲଗେନ୍ସମା’ର ଗୋଟିଏ ଡୋଜ୍ ଦାମ୍ ୧.୭୯ ନିୟୁତ ପାଉଣ୍ଡ ବା ୧୮ କୋଟି ଟଙ୍କା ବୋଲି ଏନ୍ଏଚ୍ଏସ୍ ଇଂଲଣ୍ଡ ଏକ ବିବୃତିରେ କହିଛି। ଏହି ଡ୍ରଗ୍ରେ ସ୍ପାଇନାଲ ମସ୍କ୍ୟୁଲାର ଏଟ୍ରୋଫି (ଏସ୍ଏମ୍ଏ) ନାମକ ଏକ ବଂଶଗତ ବିରଳ ରୋଗର ଚିକିତ୍ସା କରାଯିବ। ଏହି ରୋଗରେ ପୀଡ଼ିତ ବ୍ୟକ୍ତି ପକ୍ଷାଘାତ, ସ୍ନାୟବିକ ଦୁର୍ବଳତା ଓ ଚଳପ୍ରଚଳ ହେବା କ୍ଷମତା ହରାଇବସନ୍ତି। ଏହାକୁ ଟାଇପ୍ ୧ ଏସ୍ଏମ୍ଏ ରୋଗରେ ପୀଡ଼ିତ ଶିଶୁଙ୍କ ଚିକିତ୍ସା କରାଯିବ, ଯାହାଙ୍କର ବଞ୍ଚତ୍ବା ଆଶା ମାତ୍ର ୨ ବର୍ଷ ହୋଇଥାଏ।